https://www.pupia.tv - Roma - Il caso della colangite biliare primitiva: un aggiornamento alla luce delle ultime evoluzioni - Conferenza stampa di Ilenia Malavasi (25.03.25)
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Novità Trascrizione
00:00e per essere venuti questa
00:07mattina e direi soprattutto
00:08venute senza alcuna offesa a
00:10Marco per tantissime donne
00:13parliamo anche oggi di
00:16malattie rare in particolare di
00:18una malattia rara del fegato
00:22la colangite biliare primitiva
00:25e dobbiamo fare un aggiornamento
00:28per tutte le persone che hanno
00:32questa patologia è una vicenda
00:34difficile che va avanti ormai
00:36da diversi mesi a settembre
00:39osservatorio malattie rare
00:41insieme alle due associazioni
00:43aveva fatto una prima
00:45conferenza stampa alla quale
00:47aveva partecipato l'onorevole
00:49Malavasi per raccontare le
00:51difficoltà che queste persone
00:53stanno vivendo a causa del
00:56l'acido obeticolico
00:59successivamente eh ci sono state
01:01delle altre evoluzioni
01:03l'onorevole Malavasi ha preso a
01:05cuore il destino di queste
01:07persone e le difficoltà che
01:09stanno vivendo visto che si
01:11vedono togliere una terapia che
01:13hanno utilizzato per ben sette
01:15anni una terapia che era fino a
01:18dicembre pienamente in
01:20commercio quindi l'hanno
01:21utilizzata nel pieno del loro
01:23diritto ora non possono più
01:25farlo e giustamente i pazienti
01:27sono molto preoccupati per il
01:29loro destino e per la loro
01:31salute. L'onorevole Malavasi ha
01:33preso a cuore e ha seguito per
01:35tutto il tempo questa vicenda e
01:37ha voluto indire questo momento
01:39di confronto nel quale ci
01:41saranno le associazioni, ci
01:43sono i clinici che sono sempre
01:45state a loro fianco e ci sarÃ
01:47l'Agenzia del Farmaco con la
01:49quale si cerca sempre di
01:52trovare una soluzione così come
01:54è stata trovata in altri paesi
01:56ma prima di raccontarvi in
01:58maniera veloce però un po' più
02:00puntuale quali sono stati i
02:02passaggi che portano ad oggi
02:04voglio lasciare la parola
02:06all'onorevole Malavasi. Grazie
02:08e buongiorno a tutti e a tutte
02:10faccio un brevissimo saluto e
02:12poi tornerò ad internire magari
02:14alla fine di questa eh
02:16conferenza che è stata
02:18e poi tornerò ad internire
02:20magari alla fine di questa eh
02:22ora che passeremo insieme
02:24ringrazio ovviamente i relatori
02:26che hanno deciso di essere qui
02:28con noi sia quelli che sono in
02:30presenza sia coloro che sono
02:32collegati eh perché è una storia
02:34che continua che abbiamo provato
02:36a raccontare di cui ho provato a
02:38farmi carico eh nel ruolo secondo
02:40me che un parlamentare deve
02:42svolgere nel provare a dare voce
02:44spazio e rappresentanza ai
02:46risultati. In questo caso
02:48parliamo tra l'altro di una
02:50patologia eh che colpisce nella
02:52maggior parte dei casi le donne
02:54quindi c'è anche un tema di
02:56genere insomma che vorrei
02:58comunque sottolineare e come
03:00tutte le malattie rare a volte a
03:02volte si fa fatica ad avere
03:04spazi di attenzione prima perché
03:06eh quando riguarda comunque un
03:08numero limitato di persone è
03:10ovviamente più difficile arrivare
03:12ad avere un'attenzione anche
03:14se ce ne fosse solamente una
03:16ha gli stessi diritti e delle
03:18altre mille quindi penso che è
03:20stato giusto in questa fase
03:22mantenere dei rapporti costanti
03:24con le associazioni con i
03:26pazienti devo dire che ehm il
03:28è anche un rapporto molto
03:30arricchente eh nell'ascoltare
03:32storie di vita e storie anche di
03:34sofferenza di preoccupazione di
03:36paura e quindi il tema dei
03:38diritti e del salvaguardare in
03:40questo caso la continuità eh
03:42terapeutica penso che sia una
03:44un obbligo morale insomma sulla
03:46quale abbiamo abbiamo lavorato
03:48e in realtà di di di queste
03:50storie ce ne sono tantissime che
03:52riguardano anche tanti farmaci
03:54diversi. Chiaro che quando non
03:56ci sono eh alternative giÃ
03:58attualmente in commercio ma con
04:00un percorso che probabilmente
04:02poi porterà anche a trovare
04:04nuove soluzioni io capisco molto
04:06bene la la paura delle persone
04:08che da tanti anni utilizzano un
04:11farmaco eh che ha dato comunque
04:13loro dei benefici eh con un un
04:15un farmaco ovviamente mh di
04:17seconda linea e eh la
04:19preoccupazione quindi nel
04:21vedersi comunque a partire dal
04:23dicembre scorso comunque chiusa
04:25la possibilità di continuare a
04:27fruire di questa diciamo
04:29somministrazione. Eh quindi
04:31credo che eh l'attenzione che
04:33oggi vogliamo dare è quello di
04:35continuare a a dare voce alle
04:37loro richieste sia nell'interlocuzione
04:39con AIFA comunque che è un partner
04:41importante strategico che ringrazio
04:43ovviamente il direttore russo che
04:45interverrà ma anche nel eh nel
04:47continuare a lavorare con i medici
04:49clinici e l'associazione dei
04:51pazienti che sono qui rappresentate
04:53proprio perché ehm io penso che la
04:55politica si debba fare eticamente
04:57carico eh dei loro bisogni nel
04:59trovare comunque una soluzione che
05:01permetta in questa fase almeno
05:03transitoria di trovare una modalitÃ
05:05per continuare eh una continuitÃ
05:08terapeutica perché ovviamente la
05:10conseguenza io penso che sarebbe
05:12ehm non positiva ma in ogni caso
05:14anche inimmaginabile rispetto
05:16comunque a un cambiamento di
05:18terapia quindi ehm ci tenevo
05:20solamente a fare questo brevissimo
05:22saluto e interverrò comunque dopo
05:24perché spero che possa essere una
05:26mattinata dove proviamo comunque a
05:28darci ancora una volta un obiettivo
05:30di lavoro ben sapendo che la
05:32responsabilità di queste persone è
05:34di tutti noi quindi insomma in
05:36ogni caso io lo capisco molto bene
05:38e mi dispiace in realtà che non ci
05:40siano altri colleghi che si prendono
05:42questo pezzo di responsabilitÃ
05:44perché eh la vita delle persone è
05:46una cosa preziosa e garantire loro
05:48il diritto alla salute, il diritto
05:50alla cura e in questo caso alla
05:52continuità terapeutica è davvero
05:54uno degli obiettivi su cui la
05:56politica ancora oggi ha il dovere
05:58e l'obbligo morale di confrontarsi
06:00anche in un momento di carenze di
06:02risorse nel senso che ehm credo
06:04non solamente questioni economiche
06:06ma anche proprio una un un
06:08obiettivo che riguarda la tenuta
06:10della nostra sanità e nel
06:12garantire l'articolo trentadue
06:14della Costituzione che secondo me
06:16eh ci impone davvero un uno
06:18sforzo in più nel provare a
06:20salvaguardare davvero il diritto di
06:22tutti e di tutte. Quindi grazie per
06:24la condizione della mattinata e
06:26che sia davvero proficua per tutti
06:28noi. E grazie a lei per la
06:30determinazione nel seguire questa
06:32domanda. Nonostante le tante
06:36difficoltà che ci sono state che
06:38adesso ripercorriamo. Pbc,
06:42malattia rara pazienti che non
06:44sempre rispondono al trattamento
06:46di prima linea e che quindi
06:48progrediscono con un grave danno
06:50al fegato nel duemila e sedici
06:52cominciano a vedere una speranza
06:54perché l'EMA l'autorità europea
06:56del farmaco approva questo acido
07:00quindi per chi non stava
07:02rispondendo alla prima linea
07:04l'approvazione è però un'
07:06approvazione condizionata. Cosa
07:08vuol dire? Che EMA da del tempo
07:12non ben definito per rivedere i
07:14dati dopo qualche anno e
07:16decidere se c'è o non c'è
07:18veramente beneficio di questo
07:20farmaco che non ha problemi di
07:22sicurezza e che nel duemila e
07:24diciassette viene immesso sul
07:26mercato in Italia. Quindi dal
07:28duemila e diciassette i pazienti
07:30italiani cominciano ad assumere
07:32questo farmaco. Passano gli
07:34anni, passano sei anni e nel
07:36duemila e ventitré inizia il
07:38processo da parte di EMA di
07:40revisione dei famosi dati. Per
07:42questi sei anni i pazienti
07:44intanto serenamente si sono curati
07:46con questo farmaco senza problemi
07:48di sicurezza. Nel giugno del
07:50ventiquattro arriva la prima
07:52doccia fredda perché di fatto
07:54EMA raccomanda di ritirare il
07:56farmaco dal mercato. Ora,
07:58senza fare tutti i passaggi
08:00comunque i pazienti, le societÃ
08:02scientifiche si sono opposti,
08:04hanno dialogato, hanno ottenuto
08:06una sospensione del ritiro ma
08:08alla fine questa sospensione è
08:10stata confermata. E a dicembre
08:12tutte le scorte che c'erano ai
08:14tempi sono state ritirate. Da
08:16dicembre il farmaco non c'è più.
08:18I pazienti non possono prenderlo.
08:20Questo per quanto riguarda
08:22l'Italia e per quanto riguarda
08:24alcuni altri paesi europei che
08:26sottostanno alle regole dell'EMA.
08:28Francia e Spagna invece hanno
08:30trovato attraverso il dialogo
08:32con i propri ministeri, con le
08:34proprie agenzie regolatorie due
08:36soluzioni che sono due soluzioni
08:38differenti ma che comunque nel
08:40rispetto delle norme dei
08:42rispettivi paesi che sono
08:44diverse hanno garantito ai
08:46pazienti la continuitÃ
08:48terapeutica. In Italia questo
08:50tipo di soluzione non è
08:52ancora stata trovata. Sappiamo
08:54che nei giorni scorsi la CSE di
08:56AIFA ha discusso una richiesta
08:58di inserimento in lista sei
09:00quattro otto del farmaco non
09:02sappiamo ancora quale è l'esito
09:04ce lo faremo dire dal direttore
09:06di AIFA quindi al momento insomma
09:08i pazienti sono sospesi tra eh
09:10la speranza l'attesa e la paura
09:12di un'ennesima doccia fredda
09:14perché se anche questa
09:16prospettiva dovesse cadere
09:18insomma bisogna prendere
09:20una nuova di soluzione perché
09:22sicuramente non spariscono i
09:24pazienti i pazienti sono lì
09:26attendono il farmaco e se anche
09:28cade una soluzione il paziente
09:30è sempre lì che aspetta quindi
09:32con i nostri relatori andremo a
09:34capire che cosa sta accadendo
09:36ma in attesa di poter avere il
09:38collegamento con AIFA vorrei
09:40prima parlare con il professor
09:42Umberto Vespasiano che è
09:44l'interprete di questa
09:46domanda e che mi ha chiesto
09:48di parlare con il professor
09:50Umberto Vespasiano
09:52Gentilucci che è associato di
09:54medicina interna e dottore di
09:56ricerca in epatologia peraltro
09:58è anche responsabile scientifico
10:00del CLEO il club degli
10:02patologi ospedalieri perché in
10:04poche parole però sicuramente
10:06molto meglio di quello che ho
10:08fatto io ci spieghi cos'è la
10:10PBC e cosa rischiano i pazienti
10:12che non riescono a controllare
10:14adeguatamente la patologia o ai
10:16risultati che hanno fatto fino
10:18adesso viene interrotta
10:20buongiorno è un piacere per me
10:22essere qui cercherò di essere
10:24poco didattico abbastanza
10:26sintetico e semplice la
10:28PBC è una malattia autoimmune
10:30del fegato una delle due
10:32malattie autoimmune del fegato
10:34insieme all'epatite autoimmune
10:36è una malattia colestatica quindi
10:38a differenza degli epatociti
10:40vengono colpite le piccole vie
10:42biliari del fegato ed è una
10:44diciamo chiunque l'abbia vissuta
10:46un pochino negli anni
10:48ha subito come si è detto
10:50finora degli sviluppi terapeutici
10:52importantissimi negli ultimi anni
10:54in particolare
10:56la maggior parte delle pazienti
10:58perché come diciamo prima
11:00non colpisce
11:02solamente il sesso femminile
11:04però c'è un rapporto di circa 9 a 1
11:06donne uomini quindi vuol dire che
11:08la maggior parte parliamo di pazienti
11:10la maggior parte delle pazienti
11:12che hanno la pbc per fortuna
11:14rispondono al trattamento di prima
11:16linea che è il trattamento con l'acido
11:18urso esossicolico un farmaco
11:20molto ben tollerato può essere utilizzato
11:22in gravidanza durante l'allattamento
11:24anche nel pediatrico diciamo
11:26è un sale biliare
11:28le pazienti che rispondono all'acido urso esossicolico
11:30normalizzano
11:32degli enzimi epatici
11:34in particolare la fosfatasi alcalina
11:36e la bilirubina
11:38sono due marcatori molto importanti
11:40i prognosi in questi pazienti sono robusti
11:42li abbiamo acquisiti come dei marcatori
11:44surrogati di risposta
11:46al trattamento molto robusti
11:48quindi la maggior parte delle pazienti
11:50trattate con l'acido urso esossicolico
11:52riesce a rispondere
11:54quasi a normalizzare in molti casi
11:56la biochimica epatica in termini
11:58di questi parametri
12:00le pazienti che ottengono questo risultato
12:02hanno una prognosi, un'aspettativa di vita
12:04che è sovrapponibile
12:06a pazienti che di paretà e sesso
12:08non hanno questa malattia
12:10e questo è già un buon dato
12:12però a seconda delle differenti casistiche
12:14un 25, 30, 40%
12:16a seconda appunto
12:18di quali centri ci riferiamo
12:20di pazienti non riesce a rispondere
12:22completamente all'acido urso esossicolico
12:24e come si è detto finora
12:26fino al 2016
12:28noi non abbiamo avuto per queste pazienti
12:30una diciamo
12:32terapia di riscatto
12:34queste sono le pazienti più complicate
12:36secondo, non rispondere al trattamento
12:38di prima linea significa intanto avere una malattia
12:40più aggressiva, per definizione
12:42perché questo si associa a non rispondere
12:44al trattamento. Secondo, proprio per
12:46non rispondere al trattamento
12:48avere anche un maggior rischio di progressione
12:50queste sono le pazienti che
12:52i pazienti che più velocemente poi
12:54progrediscono in termini di fibrosi
12:56fino alla possibilmente cirrosipatica
12:58e alle complicazioni della cirrosipatica
13:00come si è detto nel
13:022016 è arrivata la prima terapia
13:04di seconda linea. Questa terapia è stata
13:06validata sulla base
13:08di studi che hanno dimostrato
13:10che questo farmaco
13:12l'acido beticolico era in grado di impattare
13:14positivamente proprio quei forti
13:16determinanti prognostici
13:18che sono la fosfatase alcalina e la bilirubina
13:20che hanno un riconosciuto ruolo
13:22appunto nel dettare
13:24la progressione
13:26della malattia verso la cirrosi
13:28e le sue complicanze. L'acido beticolico
13:30ha chiaramente dimostrato di riuscire
13:32a riscattare perlomeno
13:34un 50% di queste pazienti
13:36che non rispondono all'acido borsosossicolico
13:38una risposta biochimica. Ossia
13:40siamo riusciti a riprenderci una buona
13:42fetta di queste pazienti verso la risposta.
13:44Noi abbiamo
13:46in Italia avuto la possibilitÃ
13:48di raccogliere dati su quella che ad oggi
13:50è la casistica europea più ampia
13:52raccolta di pazienti in trattamento
13:54con acido beticolico in un contesto di real world
13:56perché i dati post marketing
13:58sono dei dati molto importanti.
14:00Il farmaco si è mostrato
14:02assolutamente sicuro. Ha una sola
14:04criticità ben riconosciuta sin dallo
14:06studio registrativo che è quella di poter
14:08indurre paradossalmente il prurito
14:10attraverso meccanismi, chiaramente
14:12non in tutte le pazienti,
14:14attraverso meccanismi che non sono neanche ben
14:16compresi. Chiaramente il prurito
14:18non è un effetto collaterale
14:20grave in termini di outcomes.
14:22È certamente fastidioso.
14:24Abbiamo strumenti per gestirlo
14:26e per affrontarlo. In ogni caso
14:28laddove è non possibile farlo,
14:30certamente il farmaco va sospeso.
14:32Però questo certamente non è il punto
14:34chiave per il quale
14:36l'autorizzazione
14:38all'immissione in commercio
14:40è stata revocata.
14:42Il motivo per cui questo è successo, adesso
14:44ne entriamo nello specifico, è perché è fallito
14:46il trial per eventi.
14:48E' stato lema che richiedeva che ci fosse
14:50un trial di conferma
14:52che il farmaco non avesse solo
14:54un effetto sugli enzimi epatici ma riducesse
14:56anche l'occorrenza di eventi.
14:58Noi non vogliamo entrare, chiaramente
15:00non credo sia questa la sede,
15:02su tutti i bias che compongono
15:04quel trial. Il bias
15:06principale è legato al fatto
15:08che essendo il farmaco giÃ
15:10commercialmente disponibile,
15:12molte delle pazienti che erano nel braccio
15:14placebo nel tempo, semplicemente hanno
15:16smesso di voler stare nel braccio placebo
15:18e sono switchate nel braccio attivo.
15:20Perché chiunque di noi ha difficoltÃ
15:22a rimanere in un braccio placebo
15:24quando vede la sua malattia progredire sa
15:26che c'è un trattamento attivo e i clinici
15:28le hanno accompagnate in questo.
15:30Questo tra l'altro è un problema
15:32che si troveranno ad affrontare tutte le nuove molecole
15:34che sono in via avanzata
15:36di sperimentazione e sono già approvate
15:38sia dall'FDA che dal lema.
15:40Tuttavia, quello che è stata l'esperienza
15:42clinica dal punto di vista nostro
15:44appunto della casissie che vi parlavo in precedenza
15:46è quella di un farmaco
15:48che ha mostrato un'efficacia
15:50dal punto di vista dei risultati che erano stati
15:52ritenuti nel trial registrativo
15:54quindi un profilo di efficacia essenzialmente
15:56paragonabile, un profilo di safety
15:58essenzialmente paragonabile
16:00il prurito come unico vero evento avverso.
16:02Per quanto riguarda il discorso
16:04della safety, il farmaco si è mostrato
16:06molto sicuro. Ora, quando lavoriamo
16:08in una popolazione di pazienti epatopatici
16:10sappiamo che
16:12occorrono degli eventi epatici
16:14così come se lavoriamo in una popolazione di
16:16pazienti cardiopatici per prevenire
16:18l'infarto del mio cardio
16:20sappiamo che sia nel braccio trattato
16:22che nel braccio non trattato occorrono degli eventi
16:24ischemici cardiaci
16:28la difficoltà che c'è
16:30in questo momento è quella, come abbiamo detto prima
16:32di riuscire ad avere un braccio controllo
16:34di pazienti che accompagnano il braccio
16:36attivo di trattamento senza ricevere il
16:38farmaco, cosa che diventa veramente
16:40difficile da portare avanti in un contesto
16:42in cui è disponibile
16:44era disponibile l'acido beticolico
16:46sono disponibili delle molecole
16:48che tra l'altro non sono approvate
16:50in maniera
16:52specifica per la pbc
16:54è veramente difficile
16:56disegnare un trial che possa comparare questo
16:58però, per concludere
17:00se in questa malattia
17:02abbiamo dimostrato
17:04così come tutta la storia della pbc
17:06ci ha insegnato a partire dall'acido urso esossicolico
17:08che
17:10degli outcome come la
17:12fosfatase alcalina, gli enzimi epatici
17:14la bilirubina nel tempo
17:16gli outcome robusti che predicono la prognosi
17:18e il farmaco ha un
17:20impatto molto importante
17:22sostanziale e se la nostra esperienza
17:24clinica è stata un'esperienza clinica
17:26positiva, selezionando una popolazione
17:28di pazienti che è stata
17:30ben registrata nel tempo
17:32ossia vanno esclusi i pazienti con
17:34malattia cirrose epatica più avanzata
17:36perché questi pazienti possono avere problemi
17:38sia di per se stessi
17:40sia all'esposizione a qualsiasi farmaco
17:42compreso l'acido beticolico
17:44il farmaco sicuramente
17:46nella nostra esperienza di clinici si è mostrato
17:48efficace. La carenza
17:50di questa molecola ci ha lasciato
17:52prima di tutto in una difficoltà di
17:54gestione del rapporto con i pazienti
17:56questo è stato il punto più difficile
17:58la comunicazione ai pazienti. Voi immaginate
18:00un paziente che è per sei anni
18:02in terapia con un farmaco
18:04al quale improvvisamente arriva
18:06l'idea che per sei anni è stato trattato
18:08con qualcosa di al meglio inefficace
18:10al peggio tossico, cosa che
18:12completamente era, completamente
18:14contro la nostra visione e la nostra esperienza
18:16quindi il dialogo col paziente
18:18è molto importante. Per di più
18:20ad oggi molte
18:22pazienti stanno osservando semplicemente
18:24i loro esami peggiorare
18:26da alcuni mesi senza la
18:28possibilità di avere strategie
18:30di riscatto e
18:32diciamo con il timore
18:34come abbiamo detto prima di partire
18:36già da una malattia importante e avanzata
18:38perché queste sono le pazienti più difficili
18:40che partono peggio
18:42e diciamo sapendo che ogni mese
18:44in cui questa malattia va avanti può essere un mese
18:46che ha un impatto
18:48nell'aspettativa di vita
18:50e nella qualità di vita.
18:52Quindi abbiamo una decisione di EMA
18:54presa sulla base
18:56anche di uno studio con
18:58un problema di fondo importante
19:00un problema proprio di metodo
19:02e abbiamo dei pazienti che al momento
19:04veramente
19:06non hanno una risposta se non
19:08hanno una mancanza
19:10non hanno ancora delle alternative
19:12a quello che gli è stato tolto.
19:14Abbiamo già in collegamento
19:16con noi AIFA
19:18che ci sta ascoltando
19:20eh se però
19:22il direttore Pierluigi Russo
19:24può ancora eh attendere
19:26un momento avrei
19:28piacere di chiamare prima
19:30l'associazione di pazienti
19:32Epa C rappresentata
19:34oggi dal presidente Ivan
19:36perché vorrei che
19:38fosse Epa C a
19:40dare intanto ad AIFA
19:42la eh il proprio feedback
19:44su questo problema e anche
19:46a fare delle richieste.
19:48Mi raccomando però con Ivan
19:50Gardini la brevitÃ
19:52perché veramente abbiamo pochissimo tempo
19:54e eh insomma il tempo scade qui.
19:58D'accordo. Grazie
20:00eh buongiorno a tutti
20:02ringrazio per
20:04il l'invito
20:06e saluto naturalmente tutti
20:08eh tutte le persone che
20:10diciamo
20:12eh in un modo
20:14o nell'altro hanno diciamo avuto
20:16a che fare o hanno ancora
20:18a che fare con
20:20con con questa vicenda
20:22diciamo abbastanza
20:24controversa. Allora vado
20:26via subito eh inizio subito
20:28diciamo questo che
20:30ehm noi abbiamo condotto
20:32molto recentemente un sondaggio
20:34che è praticamente pronto ma
20:36per motivi di spazio noi non
20:38possiamo diciamo ovviamente
20:40ehm così raccontare
20:42i risultati
20:44in sintesi diciamo
20:46su trecento pazienti che
20:48abbiamo diciamo
20:50interpellato eh sostanzialmente
20:52sono confermate tutte le
20:54evidenze di letteratura e
20:56degli studi real world che il
20:58professore Spasiani ha ovviamente
21:00eh è illustrato
21:02eh degnamente. Eh quindi
21:04in buona sostanza si
21:06capisce che c'è un gruppo di
21:08pazienti a cui il farmaco
21:10fa bene e un gruppo di
21:12pazienti che magari eh diciamo
21:14non rispondono nemmeno
21:16a a diciamo Ocarina.
21:18Eh
21:20il provvedimento è stato di Ema
21:22è stato motivato da un rapporto rischio
21:24beneficio ritenuto
21:26sfavorevole.
21:28Ehm però
21:30appunto l'esperienza clinica
21:32indica che il trattamento può
21:34invece avere altre
21:36come dire altri profili
21:38diciamo più vantaggiosi per i pazienti
21:40in un gruppo appunto ristretto
21:42di persone. Colpisce il
21:44fatto che l'agenzia europea
21:46dice ehm
21:48dice di ritirare il farmaco
21:50dal mercato però
21:52eh consente di proseguire la cura
21:54in pazienti già in trattamento
21:56utilizzando normative particolari
21:58quindi uso compassionevole che
22:00sono diversi poi un po' da
22:02stato membro a stato membro
22:04purché sia spese dall'azienda.
22:06Allora io mi sono chiesto ma
22:08questo rischio beneficio sfavorevole
22:10accertato non è più tale per i
22:12pazienti che in quel momento erano in
22:14terapia? E cioè il rischio beneficio
22:16è sfavorevole accertato?
22:18Scompare se paga l'azienda?
22:20Questo veramente è un
22:22provvedimento un po' cervellotico
22:24e anche
22:26un po' bizzarro diciamo così.
22:28D'altra parte come diceva bene Ilaria
22:30Francia e Spagna si sono
22:32organizzate anche in consultazione
22:34con città scientifiche e
22:36pazienti per assicurare quanto
22:38meno una continuità terapeutica
22:40sia che sia basato sulle
22:42scorte diciamo
22:44che aveva l'azienda del farmaco
22:46ma sia anche per
22:48traghettare notoriamente
22:50verso diciamo altre molecole
22:52che sono tra breve
22:54se non approvata
22:56l'ultima settimana fa
22:58dall'agenzia ma è anche fine anno
23:00ce ne sarà probabilmente entro il fine anno un'altra
23:02in come dire che
23:04entrerà in commercio.
23:06Purtroppo noi abbiamo
23:08richiesto di incontrare l'agenzia
23:10ma non ci è stato mai
23:12risposto.
23:14Le criticità noi
23:16nella comunità nostra ci siamo
23:18domandati tante cose
23:20tipo come è
23:22possibile che negli Stati Uniti il farmaco
23:24in commercio è in Europa ritirato?
23:26Perché questa differenza di giudizio?
23:28Come è possibile che dopo otto
23:30anni come dire
23:32se venga sancito un ritiro?
23:34Perché l'agenzia deve porre dei rimi
23:36dei limiti temporali
23:38a un'itera provativa altrimenti diventa
23:40corresponsabile di eventuali
23:42danni causati ai pazienti e alla
23:44finanza degli stati membri.
23:46Perché non vengono considerati i dati
23:48di real life?
23:50Perché questo giudizio
23:52sull'efficacia viene
23:54sancito da medici che
23:56esercitano discipline
23:58diverse, non sono nuovi della patologia
24:00ma questo succede
24:02per il famoso conflitto di interessi
24:04il presunto conflitto di interessi
24:06però questo presunto conflitto di interessi
24:08esclude chi detiene la maggiore
24:10conoscenza clinica scientifica
24:12e che è a contatto con i pazienti
24:14proprio sulla base di presunti e ipotetici
24:16favoritismi
24:18che uno potrebbe esercitare
24:20verso diciamo
24:22il farmaco che giudica
24:24e a noi non ci pare un granché saggio
24:26diciamo escludere
24:28diciamo le persone più competenti
24:30più capaci
24:32ma per quale motivo
24:34EMA non ha preso
24:36in considerazione lettere di protesto
24:38come la società europea
24:40del fegato
24:42come è possibile che
24:44EMA ritenga credibili
24:46che il gruppo di pazienti in placebo
24:48nei trials registrativi resti in placebo
24:50dopo anni, dopo che il farmaco
24:52è in commercio, non è ipotizzabile
24:54questo
24:56perché EMA non ha preso
24:58in considerazione le segnalazioni
25:00di eventi avversi
25:02sui trattamenti di real life
25:04dopo l'approvazione condizionata
25:06per vedere se è davvero questo rischio
25:08beneficio sfavorevole sul sistema
25:10e quindi
25:12anche, non abbiamo trovato i verbali
25:14quando EMA
25:16ha chiesto pareri all'associazione
25:18di pazienti, di sicuro non sono
25:20l'associazione di pazienti delle federazioni europee
25:22sul fegato
25:24quindi
25:26noi vorremmo
25:28proporre qualcosa
25:30noi pensiamo che
25:32ci debba essere
25:34come dire
25:36un tipo di
25:38trial registrativo
25:40per capire se il farmaco
25:42ha un beneficio superiore in gruppi
25:44selezionati di pazienti
25:46e come si può fare questo
25:48bisogna a un certo punto mettere delle stop and rules
25:50cioè l'agenzia europea
25:52deve dire, nei trial registrativi
25:54o post marketing
25:56dire, adesso ci dovete dire
25:58diciamo in base
26:00a tutta una serie di parametri
26:02fissati a monte, su chi funziona
26:04su chi non funziona, e quando non funziona
26:06bisogna interrompere il trattamento
26:08è molto semplice questo
26:10e poi perché non vengono introdotti
26:12i patient report outcomes che sono
26:14la voce diretta dei pazienti
26:16che cosa viene migliorato
26:18nella loro vita
26:20e quindi si chiede il parere
26:22del consumatore finale
26:24che è imperativo
26:26dal nostro punto di vista
26:28quindi noi ci aspettiamo proprio questo
26:30che EMA apre una call
26:32per come dire, avere anche
26:34qualche suggerimento
26:36il caso Okaliva
26:38è fantastico
26:40perché in una malattia rara
26:42entro fin anno ci saranno
26:44altre due molecole
26:46però quando sono andato a esaminare
26:48i protocolli registrativi
26:50sono tutti e tre diversi
26:52solo uno contiene patient report outcomes
26:54e nessuno contiene studi
26:56per stop and rules
26:58e anche end point primari e secondari
27:00a volte differiscono
27:02introdurre queste regole
27:04e apporta un sacco di vantaggi
27:06perché una conoscenza di efficacia
27:08rischio beneficio basata
27:10sui trattamenti di real life
27:12consente un approvazione definitiva
27:14molto più mirata e solo su determinati
27:16pazienti, questo consente
27:18di fare paragoni
27:20testa a testa tra molecole diverse
27:22e quindi consente all'ente regolatorio
27:24locale di negoziare e rinegoziare
27:26di volta in volta il valore effettivo
27:28della molecola, ci sono più di uno
27:30infine consente ai medici prescrittori
27:32di avere da una parte un riferimento
27:34per interrompere le terapie
27:36evitando sprechi e danni alla salute
27:38e dall'altra avere più opzioni possibili
27:40per garantire piani terapeutici
27:42personalizzati e switchare
27:44ad altre molecole per
27:46non rispondere ad una o più molecole
27:48chi ci dice che le molecole che arriveranno
27:50su tutti i pazienti risponderanno a no
27:52e questo
27:54già si vede dai trials registrativi
27:56allora infine
27:58e ho concluso
28:00noi chiediamo
28:02e visto che c'è il direttore Pierluigi Russo
28:04che saluta, abbiamo qualche domanda
28:06quanto sono vincolati le indicazioni
28:08di EMA per AIFA
28:10cosa può fare AIFA in casi come questo
28:12considerato anche che era ancora a portero
28:14insieme alla Spagna
28:16può eseguire approfondimenti molto proprio
28:18fare obiezioni alla decisione di EMA
28:20garantire continuità terapeutica
28:22e convocare società scientifiche
28:24associazioni di pazienti
28:26ecco noi questo l'abbiamo chiesto il 2 ottobre
28:28ma a cui non ci è mai stato risposto
28:30grazie mille io ho finito
28:32grazie presidente
28:34e allora visto le domande
28:36sono chiarissime passo immediatamente
28:38la parola al dottor Pierluigi Russo
28:40direttore tecnico scientifico
28:42di AIFA
28:44così che possa raccontarci
28:46le possibili soluzioni
28:48che l'agenzia ha esaminato
28:50fino ad oggi sappiamo che ha esaminato
28:52la 648
28:54e magari rispondere al
28:56che cos'altro si può fare
29:06abbiamo il collegamento
29:10allora buongiorno
29:12mi sentite?
29:14sì dobbiamo togliere dallo schermo
29:16la presentazione di Gardini
29:20se no non lo vediamo
29:26la sentiamo benissimo nel frattempo
29:28buongiorno e grazie
29:32grazie a voi perché
29:34mi dà a questo punto
29:36l'opportunità e la possibilità anche
29:38di rispondere
29:40alle richieste che vengono dall'associazione
29:42dei pazienti l'agenzia
29:44ovviamente dovendo
29:46interagire con molte
29:48diciamo e diverse
29:50situazioni con le associazioni
29:52dei pazienti chiaramente
29:54a volte si trova
29:56a dover differire dei riscontri
29:58anche in funzione un po'
30:00dell'iter e delle molecole
30:02che sono in questo momento all'interno
30:04all'interno dell'iter di valutazione
30:06della commissione
30:08allora colgo
30:10sicuramente
30:12gli stimoli che
30:14ha dato
30:16il dottor Gardini
30:18a cui ben volentieri
30:20do un riscontro
30:22in primo luogo
30:24la situazione vorrei
30:26prendere in considerazione
30:28questo medicinale è stato autorizzato
30:30con uno studio randomizzato in doppio
30:32secco controllato con placebo
30:34il cui end point
30:36era un end point
30:38di laboratorio
30:40successivamente a fronte
30:42del quale è stata autorizzata
30:44una autorizzazione condizionata
30:46che risale a ben
30:4810 anni fa
30:50questo è un dato
30:52scusate otto anni fa
30:54questo è un dato molto rilevante
30:56intendiamoci perché
30:58è alla base
31:00di una delle
31:02proposte che in qualche modo
31:04io ho fatto proprio nelle more
31:06della revisione della
31:08legislazione farmaceutica attualmente
31:10in corso
31:12quanto è sostenibile
31:14per un paese e uno stato
31:16membro un ritiro dal
31:18commercio di un medicinale
31:20dopo otto anni di commercializzazione
31:22non entriamo nel
31:24merito dell'efficacia
31:26se funzioni o meno il medicinale
31:28eh questa è una
31:30situazione molto critica
31:32molto critica anche perché pone
31:34appunto agli stati membri
31:36poi dopo le criticità che
31:38derivano dalla
31:40certentare di garantire
31:42la continuità terapeutica
31:44ma non è solo questo qui il problema
31:46poi andrò avanti
31:48a settembre del duemilaventitré
31:50quindi parliamo sostanzialmente
31:52di un bel po' di anni dopo
31:54eh l'azienda farmaceutica
31:56produce i risultati
31:58di uno studio multicentrico
32:00confermativo in doppio ceppo
32:02randomizzato e controllato
32:04contro placebo che
32:06dimostra sostanzialmente
32:08ehm una
32:10frequenza di
32:12diciamo di eventi
32:14di
32:16eventi di morte tra pianto di fega
32:18con il suo pazzo epatico nei tuoi bracci
32:20eh che è sostanzialmente
32:22sovrapponibile. Sulla base di
32:24questa valutazione al netto
32:26delle considerazioni
32:28metodologiche che possono sicuramente
32:30essere prese in considerazione
32:32la decisione che ha
32:34adottato il CHMP è
32:36quello di eh diciamo
32:38eh di bocciare
32:40sostanzialmente il medicinale
32:42eh questo ha iniziato
32:44ha determinato lì l'avvio di un percorso
32:46abbastanza complicato rispetto al
32:48quale per esempio io
32:50ho diciamo deciso di adottare
32:52una strategia un po' diversa
32:54rispetto a quella in precedenza
32:56adottata dall'agenzia
32:58infatti
33:00diciamo avrei
33:02eh l'approccio
33:04eh che era stato seguito
33:06prima di me era quello
33:08che in seguito
33:10della decisione del CHMP
33:12la eh l'agenzia
33:14anche senza aspettare
33:16l'atto di revoca
33:18ufficiale da parte
33:20della Commissione Europea
33:22procedesse con
33:24il ritiro della rimborsabilità del
33:26medicinale. Operazione
33:28che viceversa io non ho fatto
33:30in primis per appunto
33:32garantire la
33:34continuità dei diciamo
33:36terapeutica dei pazienti
33:38in attesa appunto
33:40della decisione poi dopo ufficiale
33:42di revoca da parte
33:44della commissione. Eh
33:46questo medicinale poi dopo
33:48avuto diciamo
33:50un percorso regolatorio
33:52abbastanza abbastanza funesto
33:54eh il dottor
33:56Gardini eh chiede eh sì
33:58ma che eh diciamo
34:00che azioni ha posto in essere
34:02l'agenzia? Eh con
34:04pareri divergenti, con
34:06pareri di
34:08eh valutazioni eh
34:10chiaramente eh
34:12eh io non
34:14mai inteso ovviamente
34:16interferire in quello
34:18che è il livello tecnico
34:20della valutazione eh
34:22diciamo dal punto di vista
34:24scientifico che viene operata
34:26dal CHMP in piena
34:28ovviamente indipendenza. È
34:30chiaro che quando questi
34:32medicinali non solo localiva
34:34eh diciamo
34:36all'osservazione da parte della
34:38commissione europea ehm
34:40e in particolare in modo
34:42nell'ambito dello standing committee
34:44io ho rappresentato in più
34:46occasioni anche con
34:48pareri contrari da questo
34:50punto di vista che riportassero
34:52questi medicinali alla valutazione
34:54del del CHMP
34:56eh con
34:58delle valutazioni che
35:00in qualche modo hanno rappresentato
35:02delle valutazioni che derivano
35:04dalla continuità diciamo
35:06dalla perdita di continuitÃ
35:08terapeutica dei pazienti che
35:10ovviamente in otto anni sono
35:12stati avviati al trattamento.
35:14Ora da
35:16diciamo così un po' vecchio
35:20epidemiolo, farmache epidemiologo
35:22dovrei dire anche un altro aspetto
35:24che è chiaro che
35:26eh perché si è fatto
35:28riferimento ai dati real world
35:30è chiaro che quando un medicinale
35:32è in commercio
35:34ed è eh distribuito
35:36eh diciamo
35:38in maniera eh così
35:40prolungata eh
35:42diciamo il medico riesce
35:44poi in linea di massima
35:46a trovare un impiego
35:48di questo medicinale
35:50andando probabilmente nella pratica
35:52clinica anche a selezionare
35:54i pazienti che hanno la
35:56maggiore probabilità di sviluppare una
35:58risposta. Quindi in qualche
36:00misura le diciamo
36:02la valutazione del profilo
36:04beneficio rischio nella pratica clinica
36:06quello individuale è un
36:08percorso che potrebbe andare
36:10anche in una direzione diversa
36:12eh ragionevolmente
36:14rispetto a quello che magari
36:16si rileva in un contesto
36:18sperimentale. C'è da dire
36:20che nel caso specifico di Ocaliva
36:22ci sta un problema in più, ovvero
36:24sia che la
36:26valutazione delle evidenze
36:28che sono state prodotte,
36:30valutate dal SIECMP
36:32non ha evidenziato
36:34un particolare vantaggio del trattamento
36:36anche nell'ambito di analisi
36:38di sottogruppo e quindi
36:40questa situazione
36:42eh ha impedito
36:44anche al
36:46SIECMP probabilmente di
36:48trovare eh quello che è un
36:50sottogruppo su cui rispetto
36:52al quale limitare l'indicazione
36:54autorizzativa. Però io
36:56qui vi sto riportando quelli che
36:58sono quelle che sono delle
37:00valutazioni fatte
37:02rispetto all'autorizzazione
37:04del medicinale.
37:06Ora diciamo
37:08così è vincolante
37:10e vengo alla risposta
37:12del dottor Gardini, è vincolante
37:14la decisione
37:16dell'EMA e come
37:18ho spiegato la decisione
37:20dell'EMA per noi non è
37:22vincolante ai fini
37:24ovviamente del ritiro della
37:26rimborsabilità , è vincolante
37:28la decisione successiva
37:30della Commissione europea
37:32nel momento in cui adotta
37:34l'atto di implementazione
37:36che prevede la revoca, questa sì
37:38questo qui è un atto che
37:40sostanzialmente non
37:42solo porta semplicemente
37:44alla revoca ma per tutte
37:46quante le normative che sono
37:48collegate eh per esempio
37:50come quelle lì relative
37:52alla tracciabilità dei medicinali
37:54eh diventa anche
37:56complicato far
37:58circolare il prodotto
38:00sul territorio nazionale in quanto
38:02decade completamente
38:04l'autorizzazione ad emissioni
38:06in commercio e ovviamente
38:08sono normative e sono
38:10regolamenti che hanno un effetto
38:12vincolante sui livelli
38:14nazionali indipendentemente
38:16da quelli che sono
38:18ovviamente le considerazioni
38:20che noi possiamo fare anche attorno
38:22eh a questo
38:24attorno a questo tavolo. Chiaramente
38:26che azioni ha posto in essere
38:28a questo punto l'agenzia?
38:30Eh in primo luogo
38:32ho anche evidenziato da chi
38:34mi ha preceduto sono i
38:36niter di autorizzazione
38:38dei medicinali
38:40che possono essere
38:42impiegati più o meno sullo stesso
38:44setting e quindi da questo
38:46punto di vista abbiamo
38:48accelerato le procedure di
38:50valutazione di questi medicinali
38:52e uno di questi ovviamente
38:54è portato
38:56alla valutazione
38:58da parte del consiglio di
39:00amministrazione dell'agenzia
39:02nella prossima nella prossima
39:04seduta del del CDA. Quindi
39:06per cercare di accelerare
39:08quanto più possibile la
39:10disponibilità per i pazienti di
39:12alternative terapeutiche. Ora
39:14è un medicinale che in questo
39:16momento è ancora in iter e
39:18quindi eh ma attenzione
39:20questo medicinale che è
39:22attualmente eh diciamo
39:24il ragionare rispetto
39:26completamente all'assenza di
39:28alternative terapeutiche non
39:30è propriamente diciamo
39:32così vero nel senso
39:34che questi nuovi medicinali
39:36che stanno in iter di
39:38autorizzazione hanno già ottenuto
39:40l'autorizzazione CNN
39:42quindi la possibilità di
39:44commercializzare questi
39:46prodotti eh ovviamente
39:48in Italia. Quindi non è proprio
39:50del tutto vero ovviamente
39:52che non ci siano eh
39:54alternative terapeutiche.
39:56Devo dire che eh
39:58è arrivata anche da parte delle
40:00strutture la una
40:02richiesta molto complicata
40:04di eh consentire
40:06una continuità terapeutica
40:08attraverso una classificazione
40:10eh nell'ambito
40:12della legge sei quattro otto del
40:14novantasei che però risulta
40:16molto complicata in
40:18presenza di una bocciatura
40:20da parte
40:22della dell'Agenzia Europea
40:24dei Medicinali. Non ci sono proprio
40:26i presupposti non solo
40:28tecnico scientifici ma anche quelli
40:30regolatori per consentire
40:32ovviamente un'autorizzazione
40:34di questo genere. Quindi
40:36eh l'unico gli unici percorsi
40:38che ci sono attualmente
40:40disponibili sono
40:42essenzialmente eventualmente la
40:44continuità terapeutica attraverso
40:46eh diciamo dei
40:48programmi di uso compassionevole
40:50avviati da Daleditta
40:52ai sensi del decreto
40:54ministeriale sette settembre
40:56duemiladiciassette ma è chiaro
40:58che la nostra discrezionalitÃ
41:00amministrativa nel cercare
41:02quelle che possono essere
41:04soluzioni alternative
41:06soluzioni alternative è
41:08abbastanza limitata come
41:10agenzia cioè dobbiamo operare
41:12all'interno di un contesto
41:14legislativo che è molto
41:16ben definito. Eh chiaramente
41:18qui ci sono anche altri
41:20altri player eh come
41:22parlavo prima ovviamente in
41:24relazione alla revisione della
41:26legislazione della
41:28legislazione farmaceutica
41:30europea eh io ho fatto
41:32anche delle proposte avanzato
41:34eh a agli agli stati
41:36membri affinché
41:38eh eh non non si
41:40arrivi ad avere medicinali
41:42che con innovativitÃ
41:44scusatemi con autorizzazione
41:46condizionata eh
41:48oltre un certo numero di
41:50anni perché è chiaro che poi
41:52dopo si creano dei problemi
41:54eh diciamo agli stati membri
41:56e devo dire che è anche un po'
41:58bizzarro che un medicinale
42:00che viene utilizzato come dicevo
42:02per venti anni poi dopo si
42:04trovi nella condizione di
42:06essere revocato. Eh ci sono
42:08anche medicinali in cui nel
42:10nel che sono stati che sono
42:12che sono stati revocati
42:14che eh rispetto a quale
42:16sono state addirittura
42:18autorizzate a livello di
42:20anche estensioni
42:22dell'indicazioni pediatriche
42:24quindi rendetevi conto che per
42:26noi questo è un problema
42:28quindi c'è un livello
42:30di
42:32rispetto che è necessario al
42:34livello di revisione della
42:36registrazione farmaceutica per
42:38la quale ovviamente casi come
42:40quello dello Caliva eh ma eh
42:42ne sono saliti anche
42:44all'onore della cronaca altri
42:46come come quello del
42:48Translarna ovviamente non si
42:50verifichino più. Direttore.
42:52Insomma. Grazie. Io purtroppo la
42:54devo tagliare per cioè per
42:56motivi di. Ho finito. Di
42:58raggiungere la questione.
43:00Grazie millessima insomma
43:02sintetizzando la sei quattro
43:04otto che era stata chiesta
43:06dall'associazione qui è
43:08rappresentata dalla Calvaruso e
43:10non è stata approvata. Anche
43:12voi siete ovviamente consapevoli
43:14che il problema nasce da Ema ma
43:16insomma al momento grosse
43:18soluzioni vediamo che non ci
43:20sono al di là della fascia C
43:22dei nuovi farmaci che però non
43:24sappiamo se avranno le stesse
43:26condizioni che abbiamo la la
43:28gazzetta se saranno
43:30perfettamente sovrapponibili?
43:32No, mi scusi, mi scusa,
43:34scusami, no, non è, diciamo,
43:36c'è la gazzetta di
43:38autorizzazione in CNN
43:40del nuovo medicinale che
43:42riporta le indicazioni
43:44terapeutiche, quindi insomma
43:46eh ripeto ci sarebbero
43:48già dei prodotti che
43:50sarebbero utilizzabili. È
43:52chiaro che qui ci sta dicevo
43:54l'ultimo player in questione
43:56è rappresentato dalle strutture
43:58sanitarie e dalle regioni
44:00che ovviamente non solo
44:02hanno la facoltà per
44:04garantire la continuità terapeutica
44:06di utilizzare questi
44:08eventualmente la prescrizione di questi
44:10nuovi medicinali ma avrebbero
44:12anche eventualmente la possibilitÃ
44:14di eh decidere
44:16di importarli
44:18eventualmente dall'estero
44:20eh per garantire a
44:22i pazienti eh eh
44:24è anche questa qui un'altra opzione
44:26però voglio dire non è una
44:28proposta che viene dal direttore
44:30tecnico scientifico o da
44:32l'AI però è un considerimento
44:34utile allora
44:36io la ringrazio tantissimo
44:38spero che possa rimanere a sentire
44:40anche le risposte degli altri
44:42relatori e io passo subito
44:44dalla parola alla professoressa
44:46Vincenza Calvaruso che appunto
44:48segretario nazionale
44:50per lo studio del fegato e
44:52l'associazione che aveva fatto la
44:54richiesta di sei quattro otto
44:56sì grazie intanto
44:58chiaramente ringrazio per
45:00questa occasione di incontro è
45:02un argomento che abbiamo seguito come
45:04associazione italiana eh per lo studio
45:06del fegato ovviamente da da diversi mesi
45:08e ringrazio eh il
45:10professore russo perché in realtÃ
45:12eh come dire un'occasione di
45:14confronto eh come questa
45:16eh l'aveva già detto anche
45:18è stata da noi eh più volte
45:20sollecitata proprio per per avere la necessitÃ
45:22di dover capire cosa l'agenzia
45:24regolatore italiana avrebbe potuto fare in
45:26questo tema quindi avere una risposta
45:28al di là del fatto che la richiesta di sei quattro
45:30otto non potrà essere accettata e quindi
45:32chiaramente non è sicuramente la notizia
45:34che avremmo sperato di ascoltare però avere una risposta
45:36da parte del del lente regolatore per
45:38noi è chiaramente molto molto utile
45:40allora dal punto di vista eh
45:42da clinico chiaramente io
45:44condivido fondamentalmente
45:46eh
45:48tutte le problematiche che sono state giÃ
45:50esposte dal professore
45:52Spasiani ma il problema
45:54ehm la cosa che più
45:56chiaramente volevo un attimino
45:58sottolineare è che quella
46:00eh condizione di malattia rara
46:02di pochi pazienti
46:04sebbene eh parliamo di CBP
46:06che è una malattia rara come la chiamo
46:08io ma non rarissima in realtÃ
46:10ma quei mille e quattro che
46:12poi possono anche essere molto meno
46:14di questi potranno avere un beneficio
46:16clinico dalle nuove terapie in arrivo
46:18e potremmo anche immaginare come in fondo
46:20ha fatto con una lettera
46:22chiamiamola rassicurante alla comunitÃ
46:24patologica comunità dei clinici all'inizio
46:26della revoca per dire che
46:28un eventuale breve gap
46:30tra un trattamento e l'altro possono
46:32non essere di grande impatto clinico sulla
46:34patologia ma chiaramente
46:36la terapia poi di seconda linea
46:38deve arrivare quindi
46:40eh ci sarà una terapia di seconda
46:42linea siamo sicuri
46:44che avranno un percorso di
46:46approvazione e
46:48che è esattamente lo stesso dell'acido
46:50beticolico io vorrei ricordare
46:52forse non abbiamo
46:54ben capito quello che volevamo dire un attimo
46:56fa non è un problema di disponibilitÃ
46:58del farmaco lui ha ragione noi oggi possiamo
47:00chiedere l'uso compassione del farmaco lo facciamo
47:02come centri sanitari ma
47:04e nel frattempo si sta avviando
47:06il percorso di trial
47:08sull'approvazione condizionata anche
47:10di quelle due molecole nuove quindi noi
47:12fra tre anni, fra quattro, fra cinque potremmo
47:14trovarci esattamente nella stessa situazione
47:16odierna e questo è un po' il warning
47:18che la comunità scientifica vuole dare
47:20perché in realtà questi due farmaci saranno
47:22approvati esattamente per lo stesso
47:24outcome dello beticolico cioè
47:26la normalizzazione o la riduzione
47:28dei valori di biochimici di
47:30laboratorio come lui faceva riferimento non sugli
47:32outcome clinici, non sulla morte, sullo
47:34scompenso di malattia epatica
47:36a questo dovranno rispondere i trial
47:38perché sono in atto, in corso, tre anni
47:40di trattamento col braccio placebo
47:42ma quando noi avremo di nuovo i farmaci
47:44a disposizione in commercio, questi due
47:46nuovi, continueremo a tenere i nostri pazienti
47:48in braccio placebo? È molto
47:50difficile questa risposta perché significa
47:52non dare il farmaco al paziente che invece potrebbe
47:54averlo quindi il warning
47:56in futuro è questo perché anche per queste due
47:58molecole potremmo avere esattamente lo stesso problema
48:00e è chiaro che
48:02oggi, alla luce del fatto che
48:04non abbiamo più acido beticoida da dicembre
48:06abbiamo oggi, diciamo, avuto
48:08una risposta negativa sulla richiesta
48:10della 648 che a noi sembrava
48:12adeguata perché? Perché anche
48:14con i farmaci che stanno per arrivare ci
48:16potrà essere una percentuale
48:18di pazienti che non vanno bene
48:20che avranno bisogno di fare comunque l'acido
48:22beticoidico o in combinazione o da solo
48:24ci potranno essere pazienti che hanno
48:26una mancata risposta o una risposta parziale
48:28o pazienti che hanno effetti collaterali
48:30dai nuovi farmaci. Al clinico
48:32al clinico e al paziente volevamo assicurare
48:34tutte le opzioni terapeutiche. Ecco, semplicemente
48:36questa è la richiesta. A quel punto
48:38andremo avanti, faremo
48:40uso ovviamente sul grado di larga scala
48:42delle terapie innovative, ci auguriamo
48:44ecco la conferma che addirittura
48:46il primo dei due è in
48:48approvazione al CDA, mi pare un'ottima notizia
48:50quindi insomma lo ringraziamo per questo
48:52è chiaro che lavoreremo con queste nuove molecole
48:54siamo sicuri
48:56perché siamo medici e facciamo ricerca
48:58siamo sicuri che ci sarÃ
49:00un gruppo piccolo di quei 1.400
49:02che per più piccolo sono sempre
49:04pazienti, sono sempre persone che potranno
49:06avere bisogno comunque della psicopaticologia e non lo
49:08avranno se non con la modalitÃ
49:10eventualmente di uso nominale
49:12pertanto riteniamo che sia un punto
49:14di grande discussione
49:16su cui abbiamo ancora tanto lavorare. Grazie.
49:18Grazie, chiarissima
49:20quindi rischio di
49:22ritrovarci nello stesso problema
49:24fra qualche anno se non cambiano
49:26normative o se non si trova una soluzione
49:28poi da mettere in atto
49:30a livello locale, cosa che al momento
49:32questa volta insomma, quantomeno
49:34è andata molto molto lunga
49:36e voglio passare la parola
49:38velocissimamente per una
49:40conclusione a Davide Salvioni
49:42Presidente di AMAF
49:44Associazione Malattie Autoimmuni del Pegato
49:46Presidente, veramente
49:48due minuti di punto
49:50di vista dell'associazione su quello
49:52che abbiamo sentito fino adesso
49:54Buongiorno
49:56sarò brevissimo
49:58chiaramente non ho sentito
50:00buone notizie, questo
50:02è chiaro, dal punto di vista del paziente
50:04non abbiamo ricevuto quelle notizie
50:06che ci saremmo aspettati
50:08condivido
50:10tutto quello che è stato detto
50:12dal Presidente di EPAC
50:14Ivan Gardini
50:16chiaramente
50:18siamo un po' delusi
50:20da questa
50:22risposta
50:24capiamo la complessitÃ
50:26però come pazienti
50:28siamo delusi
50:30e penso che anche i clinici
50:32si trovino appunto come diceva
50:34la professoressa Calvaruso
50:36con una carta in meno da poter giocare
50:38per quei pazienti che
50:40si trovano in una condizione particolare
50:42chiaramente non saranno
50:44quei 1400, sarà un gruppo ristretto
50:46però per quel gruppo ristretto
50:48speriamo che possano essere attivati
50:50dei percorsi nominali
50:52questo è l'appello che faccio
50:54mi resta
50:56di dire questo
50:58noi pazienti
51:00come associazione dei pazienti
51:02sappiamo che nella nostra nazione
51:04sono presenti tantissimi centri
51:06dove ci sono
51:08clinici che possono prendersi cura
51:10dei pazienti
51:12l'invito che faccio a tutta la comunitÃ
51:14dei pazienti è di affidarsi
51:16ai pazienti
51:18ai clinici perché
51:20il fatto che non ci sia più
51:22un farmaco che gli ha
51:24diciamo cambiato
51:26o illuso di cambiare le sorti
51:28del percorso della malattia
51:30purtroppo al momento non c'è
51:32e
51:34dico di affidarsi
51:36ai clinici perché sicuramente
51:38potranno trovare
51:40il percorso
51:42migliore che è
51:44nominale per ogni paziente
51:46per poter andare avanti
51:48a combattere questa malattia
51:50è stata una
51:52diciamo così
51:54un'occasione persa da un certo punto di vista
51:56però non possiamo abbatterci
51:58dobbiamo continuare nel nostro percorso
52:00quello che dico io è che ci deve essere
52:02sempre un'alleanza tra paziente
52:04e clinico per poter sconfiggere questa malattia
52:06grazie presidente
52:08sì un'occasione
52:10insomma almeno è stata un'occasione
52:12di dialogo diretto con AIFA
52:14questo è già un risultato importante
52:16che grazie a questa conferenza stampa
52:18non avevate mai parlato così
52:20direttamente con il presidente
52:22della CSE quindi credo e spero
52:24che sia solamente l'inizio
52:26lascio la parola per le conclusioni
52:28all'onorevole Malavasi
52:30non aggiungo altro perché
52:32dobbiamo liberare la stanza
52:34e credo che è stato un momento
52:36di incontro importante sì certamente
52:38deludente e io
52:40penso pur comprendendo tutte
52:42le complessità del caso che stiamo
52:44discutendo insomma trovo anche la decisione
52:46di AIFA sinceramente poco comprensibile
52:48quindi esprimo tutta
52:50la mia amarezza
52:52perché insomma
52:54al di là delle scelte che ha fatto
52:56in livello europeo
52:58insomma mi pare
53:00che il direttore abbia chiesto
53:02dato un po' di responsabilitÃ
53:04a tutti nella scelta che è stata fatta
53:06dando pure la responsabilità alle regioni
53:08di trovare delle soluzioni sembra che
53:10alla fine AIFA sia quella che poi le soluzioni
53:12non le ha potute trovare e mi dispiace
53:14molto perché io penso che
53:16la vita dei pazienti sia più importante
53:18di qualsiasi altra cosa non vedo perché
53:20gli altri stati membri hanno provato
53:22a trovare delle soluzioni mentre nel nostro
53:24paese non siamo riusciti comunque
53:26anche magari in modo transitorio e temporaneo
53:28a trovare comunque una
53:30a garantire una continuità terapeutica è importante
53:32scome dar la speranza che ci sono
53:34molecole nuove che stanno per essere
53:36approvate e chiudo su questo
53:38perché io penso che è sempre giusto
53:40garantire comunque una
53:42una luce per i pazienti
53:44speriamo ovviamente che questo
53:46prossimo CDA possa comunque approvarli
53:48sperando ovviamente poi che
53:50questa nuova molecola che verrà approvata
53:52possa dare risposte anche
53:54a coloro che già stanno usando questo farmaco
53:56quindi continueremo
53:58comunque a stare al fianco dei pazienti
54:00perché io penso che sia un nostro
54:02dovere e continuare questa
54:04battaglia a fianco di chi ancora
54:06oggi ha bisogno. Grazie.